De ontwikkelingen van nieuwe medicijnen gaan steeds sneller en het is geweldig om te zien hoe er de afgelopen jaren meerdere medicijnen beschikbaar zijn gekomen voor behandeling van amyloïdose. Voor de behandeling van ATTR-amyloïdose is nu het medicijn acoramidis ontwikkeld. Het medicijn is in Nederland nog niet geregistreerd (de registratieaanvraag loopt op dit moment) en ook nog niet in het basispakket geneesmiddelen opgenomen, maar voor de patiënt is de vraag natuurlijk belangrijk: als het beschikbaar komt, wat kunnen we ervan verwachten?
We hebben Bouke Hazenberg gevraagd om iets meer te vertellen over het nieuwe medicijn acoramidis. Bouke is gepensioneerd arts. In het Universitair Medisch Centrum in Groningen heeft hij veel amyloïdosepatiënten behandeld. Ook na zijn pensionering volgt hij de ontwikkelingen rond de ziekte op de voet.
Acoramidis
Hoe werkt het nieuwe medicijn?
“Acoramidis is een medicijn dat in tabletvorm wordt toegediend en werkt als stabilisator van het TTR-tetrameer, waar de oorzaak van de amyloïdose zich bevindt. De werking is vergelijkbaar met de medicijnen tafamidis en diflunisal. Voor meer uitleg over TTR en stabilisatoren van het TTR-tetrameer: lees ons eerdere bericht Afspraken over gebruik tafamidis bij ATTR | Amyloïdose Nederland.
Door het stabiliseren van TTR komt er minder van beschikbaar om amyloïd van te maken. Daardoor wordt de toenamesnelheid van amyloïd afgeremd en daarmee verdere ziektetoename flink vertraagd. Het maximale gunstige effect is gelijk blijven of nauwelijks verslechteren, maar duidelijke verbetering valt niet te verwachten.”
Voor welke vorm van amyloïdose is het geschikt?
“Net als bij tafamidis en diflunisal is het medicijn alleen werkzaam bij ATTR-amyloïdose, zowel bij het erfelijke type als bij het op oudere leeftijd verworven type.”
Is er met acoramidis verbetering te verwachten van de al eerder opgelopen schadelijke effecten?
“Er is helaas geen verbetering verwachten, net zomin als bij de andere medicijnen. De vertraging van hartfalen is vergelijkbaar met die door tafamidis en dat geldt ook voor een vertraagde achteruitgang van de kwaliteit van leven. Het effect op zenuwschade door polyneuropathie is nog niet in een dubbelblind onderzoek uitgezocht, maar een vergelijkbaar vertragend effect lijkt waarschijnlijk.”
Game-changer
Zou je dit een 'game-changer' noemen?
“De stabilisatoren van TTR-tetrameer zijn duidelijke ‘game-changers’ vergeleken met de situatie dat er nog niets beschikbaar was. De kwaliteit van leven en de levensverwachting is door deze middelen enorm verbeterd. Op voorhand lijkt acoramidis echter niet duidelijk beter dan de middelen die nu al beschikbaar zijn.”
Kent acoramidis nadelen?
“In een recente studie, uit 2024, zijn patiënten die behandeld werden met acoramidis vergeleken met patiënten die een placebo kregen. Daaruit bleken geen specifieke nadelige bijwerkingen van acoramidis.”
Vergelijking
Hoe is acoramidis te plaatsen ten opzichte van andere medicijnen
“Zoals hierboven al is uitgelegd is acoramidis een stabilisator van het TTR-tetrameer, net als tafamidis en diflunisal. Er zijn laboratoriumstudies die erop wijzen dat de TTR-stabilisatie door acoramidis sterker is dan door tafamidis en diflunisal. Maar of dat in de praktijk ook zal leiden tot gunstiger resultaten is nog maar de vraag. De enige manier om hierover een uitspraak te kunnen doen is door een directe vergelijking tussen tafamidis en acoramidis (een zogenoemde ‘head-to-head’ studie), maar zo’n studie valt niet te verwachten: te duur, veel te veel patiënten nodig om verschillen aan te kunnen tonen en onaantrekkelijk voor de farmaceutische industrie.”
Wordt acoramidis nu al in de praktijk voorgeschreven?
“Acoramidis is nog niet als geneesmiddel geregistreerd. Wel is de verwachting dat het middel binnen afzienbare tijd beschikbaar zal komen.”
Biedt acoramidis nog andere voordelen dan die andere medicijnen ook al bieden? “Het feit dat er meer dan één middel beschikbaar is kan gunstig zijn bij eventuele intolerantie of allergie voor tafamidis. En dat geldt ook bij eventuele antilichaamvorming waardoor het middel minder werkzaam wordt. Daarnaast zou het kunnen dat de prijs lager uitkomt dan van tafamidis en dat zou bij een vergelijkbaar effect op de ziekte de kosten voor deze patiëntengroep omlaag kunnen brengen.”
Vragen naar aanleiding van dit artikel?
We zien uw vragen graag tegemoet per email op redactie@amyloidose.nl
Steun ons en word donateur!
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier