Voorafgaand aan de behandelingen moet goed worden vastgesteld welke monoclonale eiwit in het bloed afwijkt en de amyloïdose veroorzaakt. Vervolgens hoe die hematologisch aangepakt moet worden. Ook moeten de prognoses voor vitale organen, zoals het hart en de nieren worden bepaald.
De autologe stamceltransplantatie (ASCT, met gebruikmaking van stamcellen uit het eigen lichaam) wordt nog vaak toegepast en het effect kan vaak vele jaren aanhouden, vertelden verschillende inleiders tijdens het Brusselse congres. Vooral omdat de transplantatie vaak een snelle en diepe respons geeft. In een aantal gevallen kan het van levensbelang zijn om snel en krachtig te behandelen, vooral bij een sterk verminderde hartfunctie. Zeker bij gevallen waarbij meer dan 10% van de plasmacellen kankercellen zijn, is en blijft stamceltransplantatie een redelijk succesvolle therapie. Het is wel een heftige behandeling, die voor zwakkere patiënten grote risico’s inhoudt.
Daratumumab
Voor de AL-variant is immuunmiddel daratumumab een belangrijke behandeloptie geworden. De resultaten zijn bij eerste-lijn-behandeling positief, hoewel bij forse betrokkenheid van het hart de overlevingskans klein blijft. Van daratumumab is de ideale mix met andere medicatie, zoals lenalidomide en dexamethason, nog niet helemaal bereikt. Het middel wordt nog niet zo lang gebruikt, en er is nog weinig bekend over hoe lang het moet worden ingezet. Er zijn nog geen ervaringscijfers over langdurig gebruik. Over hoe lang en hoeveel daratumumab moet worden toegediend verschillen de meningen. AL-amyloïdosepatiënten zijn vaak erg gevoelig voor lenalidomide.
Tweede lijn
Ook in de ‘tweedelijn’- behandeling, dus als de ziekte weer is opgevlamd, wordt daratumumab succesvol ingezet, eveneens in combinatie met medicatie als lenalidomide en dexamethason. En hiervoor is evenmin al een richtlijn over hoe lang en met welke submedicatie.
Er zijn veel nieuwe medicijnen in ontwikkeling, maar op het gebied van de bijwerkingen zijn er ook risico’s, bijvoorbeeld op infectie. Deze nieuwe medicijnen richten zich bijvoorbeeld op het ‘aanvallen’ van de cellen, of op het direct bestrijden van de klonen in plaats van het door een chemokuur volledig vernietigen van vrijwel alle beenmergcellen.
Bovendien blijft vaak de kwaliteit van leven een zwak punt, aangezien de symptomen nog erg moeilijk te bestrijden zijn, zoals neurologische klachten, conditie-verlies, darmproblemen.
Nierfalen
Over nierproblematiek werden tijdens het congres in Brussel ervaringen uitgewisseld over dialyse en transplantatie. Thuisdialyse is in een aantal landen in opkomst; het is minder ingrijpend in het dagelijks leven van de patiënt, maar stelt ook wel eisen aan de thuissituatie.
Polyneuropathie is een vaak voorkomend symptoom bij amyloïdose en wordt ook nog eens verergerd door chemokuren.
Nierarts Lluis Quitana
Presentaties van het congres bekijken?
Op het Youtube-kanaal van de Amyloidosis Alliance, die dit congres organiseerde, kunt u de presentaties ‘bijwonen’.
Vragen naar aanleiding van dit verslag?
U bent welkom uw vragen, suggesties of andere opmerkingen toe te sturen naar ons redactie-mailadres: redactie@amyloidose.nl
Steun ons en word donateur
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier.