Kan AL-amyloïdose in remissie raken, ofwel tot stilstand worden gebracht? Gesproken wordt over twee soorten remissie: hematologische remissie en orgaanremissie. De eerste gaat over of het aanbod van de oorzakelijke vrije lichte ketens niet meer meetbaar is. De tweede over in hoeverre de verslechtering van de betrokken organen niet alleen tot stilstand is gekomen, maar zelfs is verbeterd.
Als er sprake is van volledige remissie heet dat CR (‘complete remission’), een gedeeltelijke remissie is PR (‘partial remission’) en een heel goede, gedeeltelijke, remissie is VGPR (‘very good partial remission’). De exacte criteria voor CR, VGPR en PR liggen weliswaar vast, maar omdat de technieken steeds verder verbeteren om een minimale productie van de oorzakelijke vrije lichte keten te ontdekken (‘minimal residual disease’ ofwel MRD), wordt vooral de volledige remissie steeds strikter gedefinieerd.
CR betekent niet dat je voor altijd volledig van de ziekte genezen bent. Aanbevolen wordt om iedere drie maanden te blijven testen op de aanwezigheid van de lichte vrije ketens. Het is nog niet duidelijk waarom bij de ene patiënt de ziekte volledig wegblijft (dus blijvende CR) en bij de andere patiënt na een CR-fase de ziekte toch weer opvlamt.
Gesproken wordt over twee soorten remissie: hematologische remissie en orgaanremissie. De eerste is dat het aanbod van de oorzakelijke vrije lichte keten niet meer meetbaar is en de tweede is dat de verslechtering van de betrokken organen niet alleen tot stilstand is gekomen maar zelfs is verbeterd.
Het publiek discussieerde enthousiast mee
Orgaanrespons
Bij een gootsteen die steeds voller wordt is het logisch dat je eerst de kraan dicht draait om de watertoename in de gootsteen te stoppen. Pas dan kun je kijken of de gootsteen weer wat gaat leeglopen. De orgaanrespons op de behandeling (het zakken van de waterspiegel in de gootsteen) volgt daarom pas na de hematologische respons (het dichtdraaien van de kraan), in een heel gunstig geval minimaal drie maanden later, maar vaak pas na twee tot drie jaar. Van groot belang is daarom dat eerst verdere verslechtering gestopt wordt, waarna gewacht kan worden op een eventuele verbetering van de orgaanfunctie. Dit stoppen van verdere verslechtering kan voor sommige patiënten te laat komen (vooral bij schade aan het hart en/of de nieren). Daarom is snel optreden zo belangrijk. Zelfs een hematologische responsvertraging van twee maanden kan al van grote invloed zijn op de orgaanrespons en daarmee op de kwaliteit van leven.
Blijven testen
CR betekent niet dat je voor altijd volledig van de ziekte bent genezen. Sterker nog, bij de meeste mensen vlamt de productie van de oorzakelijke vrije lichte keten vroeger of later weer wat op. Aanbevolen wordt daarom om iedere drie maanden te blijven testen op de aanwezigheid van de lichte vrije ketens, zodat opnieuw tijdig een behandeling overwogen kan worden als dat nodig mocht blijken te zijn. Het is nog niet duidelijk waarom bij de ene patiënt de ziekte volledig wegblijft (dus blijvende CR) en bij de andere patiënt na een CR-fase de ziekte toch weer opvlamt.
Behandeling van orgaanschade
Over behandeling van reeds aangerichte schade in de organen, met als doel deze weer gezond te maken en te laten functioneren als in een gezond lichaam, zijn er weliswaar hoopgevende geluiden, maar is er nog geen ‘ei van Columbus’ dat voor ieder orgaan en in iedere situatie ingezet kan worden. In het hoofdstuk ‘2024 en verder’ worden wel een paar onderzoeken genoemd, die tot een sprankje hoop leiden.
Zo blijft aantasting van de zenuwen (neuropathie) vooralsnog niet te repareren. Er zijn medicijnen die de last enigszins kunnen verzachten, maar echt verdwijnen is nog niet gelukt.
Presentaties van het congres bekijken?
Op het Youtube-kanaal van de Amyloidosis Alliance, die dit congres organiseerde, kunt u de presentaties ‘bijwonen’.
Vragen naar aanleiding van dit verslag?
U bent welkom uw vragen, suggesties of andere opmerkingen toe te sturen naar ons redactie-mailadres: redactie@amyloidose.nl
Steun ons en word donateur
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier.