Deelnemers gezocht voor studie met nieuw medicijn

De vooruitzichten voor patiënten met amyloïdose zijn de laatste jaren sterk verbeterd, met name door introductie van nieuwe medicijnen. En voortdurend worden er nog weer nieuwe en betere behandelmethodes en medicijnen uitgevonden. De werking daarvan wordt uitvoerig onderzocht in medische onderzoeken, waarover wij ook regelmatig berichten via onze website en Nieuwsbrief. 

Er is nu een studie geopend naar een medicijn voor behandeling van patiënten met AL-amyloïdose. Het betreft een internationale studie, waar prof. dr. Monique Minnema nauw bij betrokken is. Monique Minnema is hematoloog in het UMC Utrecht en gespecialiseerd in de behandeling van amyloïdosepatiënten, met name de AL-variant. Zij is ook lid van de Medische Adviesraad (MAR) van onze patiëntenvereniging en is al jarenlang van grote steun voor onze vereniging en de amyloïdosepatiënten. 

Medicijn Ramantamig

De studie heet Trilogy-1 en onderzoekt het medicijn Ramantamig bij patiënten met Multipel Myeloom en AL-amyloidose. Het is een immuuntherapie met een antistof die op drie elementen bindt, te weten: BCMA, GPRC5D en CD3. 

Deze ‘tri-specifieke’ binding zal naar verwachting betere resultaten opleveren dan de binding aan twee elementen, zoals de ‘bi-specifieke’ medicatie doen. Deze binden bijvoorbeeld alleen BCMA en CD3. Met het ‘tri-specifieke’ medicijn is al veel ervaring opgedaan bij patiënten met de ziekte Multipel Myeloom. De nu gestarte studie is wereldwijd en richt zich op patiënten met AL-amyloidose.

Welke patiënten kunnen deelnemen

Deelname aan de studie is mogelijk voor patiënten met een recidief AL-amyloïdose (teruggekeerde amyloïdose) en patiënten met onvoldoende daling van de vrije lichte ketens in het bloed.

Patiënten moet voldoen aan een aantal voorwaarden, waarvan de belangrijkste zijn;

• Bewezen AL-amyloidose met congo-rood biopt en typering van het amyloid
• Meetbare ziekte; betrokken vrije lichte keten > 50 mg/L of M proteine > 5 gr/l
• Minimaal één eerdere therapie gehad met minimaal 3 cycli van deze behandeling of twee eerdere behandelingen met ieder minimaal 2 cycli
• Recidief amyloïdose (teruggekeerde amyloïdose) of onvoldoende response (niet halen VGPR) bij huidige therapie
• Orgaanbetrokkenheid bewezen volgens de internationale richtlijn voor hart, of nieren, of lever, of maag-darm of longen. En dat kan aangetoond worden met bijvoorbeeld een biopt met amyloïd of een echo van het hart. 
• Fit genoeg voor deelname studie
• Geen ernstig hartfalen; geen MAYO IIIb stadium (NT proBNP > 8500 pg/ml)

Wat wordt van deelnemers gevraagd

De totale behandelingsduur is één jaar. Bij start van de deelname wordt u ongeveer vijf dagen opgenomen in het ziekenhuis. Daarna zijn de toedieningen iedere vier weken en als de respons goed is gaat dat naar een toediening van ééns per acht weken. 

U blijft wel elke vier weken in het ziekenhuis komen voor controle. 
Het is niet noodzakelijk om dan steeds naar UMC Utrecht te komen, er kan eventueel naar ziekenhuizen in de buurt worden verwezen. 

Er zijn bijwerkingen mogelijk, die vooral in het begin optreden:

• Reactie op het medicijn met koorts en lagere bloeddruk, dit kan goed worden opgevangen in het ziekenhuis
• Toename infecties waarvoor antibiotica en afweerstoffen via een infuus worden toegediend (deze laatste kan thuis na eerst starten in het ziekenhuis)
• De behandeling is een injectie onder de huid, dit kan een reactie geven voor een paar dagen: rode zwelling op de buik
• Soms treden smaakstoornissen, nagelafwijkingen en droge huid of huiduitslag op. Dit houdt aan zolang het medicijn gegeven wordt.

Hoe opgeven

Als u bereid bent om deel te nemen aan deze studie kunt u meer informatie vinden over medische studies op de website van UMC Utrecht. Daar kunt u ook terecht voor vragen en om u op te geven voor deelname: Studieteam Hematologie - UMC Utrecht

Bij uw bericht graag vermelden: Trilogy-1 studie voor AL-amyloïdose.