De ontwikkelingen in de diagnostiek en behandeling van AL-amyloidose zijn adembenemend. Maandelijks worden weer nieuwe hoopvolle onderzoeken gepubliceerd.
Ook in de toekomst blijven vier basisstappen belangrijk.
1 Alertheid op ‘red flags’ (gewichtsverlies, vermoeidheid, bloeduitstortingen etc.), ook door andere artsen dan alleen hematologen.
2 Snel diagnose stellen, biopten analyseren, het type FLC (free light chains, vrije lichte ketens) vaststellen, orgaanschade meten.
3 In welke fase bevindt de patiënt zich, met name de hartbetrokkenheid is een bepalende factor.
4 Welke therapie en hoe: snel en diep of is een minder heftige weg nog mogelijk? Ook hier geldt: geen tijd verliezen. Vaak zijn er al jaren verstreken sinds de eerste symptomen zich openbaarden en zijn er vele specialisten betrokken geweest alvorens AL-amyloïdose werd vastgesteld.
Uit een belangrijke studie (Andromeda) is gebleken dat daratumumab bij de eerste-lijns-behandeling in combinatie met chemo en dexamethason de snelste respons geeft.
Voor goede diagnosestelling bij vermoeden van terugkeer van de ziekte zijn duidelijke criteria nodig. Die zullen moeten gaan over de stijging van de vrije lichte ketens, over de ontwikkeling van de orgaanfuncties en naar de MRD-waarden (minimal residual disease, de hoeveelheid tumorcellen die nog in het beenmerg of bloed aanwezig zijn). Er zijn gevallen bekend waarbij tot aan wel vier keer toe de hoeveelheid vrije lichte ketens weer stijgt en naar beneden ‘behandeld’ moet worden.
Dr Marie-Christiane Vekemans
Goede berichten over daratumumab
Een herhaalbehandeling kan bestaan uit: nogmaals een stamceltransplantatie, daratumumab bij een tweede keer (na een eerste stamcel-behandeling), en alternatieve medicijnen, afhankelijk van welke organen behandeld moeten worden.
De inzet van daratumumab levert veel verbetering op, zo blijkt uit vergelijkende studies waarbij de standaardbehandeling wordt vergeleken met standaard plus daratumumab. Een complete remissie werd bij de standaardbehandeling bereikt in 27% van de gevallen, bij de standaard plus daratumamab in 54% van de gevallen. De hartfunctie-verbetering bij 42% van de patiënten (22% bij de standaard) en nierfunctieverbetering bij 53% van de patiënten (24% bij standaardbehandeling).
Amyloïd opruimen
Voor behandeling van het genestelde amyloïd zijn er hoopvolle studies lopende. Één van deze studies, met het medicijn [cursief]birtamimab[/cursief], was na een succesvolle eerste fase in een latere fase stilgelegd, omdat er geen positieve resultaten werden gesignaleerd. Na nadere analyse wordt er toch anders tegen de werking aangekeken en wordt dit nu in een trial met fase-4-patiënten gegeven.
Een tweede hoopvolle trial voor het opruimen van amyloïd betreft de CAEL-101-studie, waarbij met anti-body medicatie wordt gewerkt. Er werd een vrij snelle orgaanrespons gemeten. De eerste resultaten worden naar verwachting in oktober 2024 gepubliceerd.
Een heel ander terrein met betrekking tot het verbeteren van de orgaanfuncties betreft het transplanteren van hart, lever of nieren. In Nederland is men daar terughoudend mee, met als argument dat AL-amyloïdose een systemische ziekte is en dus een ‘nieuw’ orgaan ook weer kan gaan aantasten. Overigens is over die eventuele aantasting van het nieuwe orgaan veel onwetendheid in Nederland. In sommige landen wordt daar wel anders naar gekeken en worden die transplantaties wel uitgevoerd.
Presentaties van het congres bekijken?
Op het Youtube-kanaal van de Amyloidosis Alliance, die dit congres organiseerde, kunt u de presentaties ‘bijwonen’.
Vragen naar aanleiding van dit verslag?
U bent welkom uw vragen, suggesties of andere opmerkingen toe te sturen naar ons redactie-mailadres: redactie@amyloidose.nl
Steun ons en word donateur
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier.