Kennis uitwisselen met farmaceutisch bedrijf

Door Ben Woltering

In het kader van kennisuitwisseling hadden afgevaardigden van SAN afgelopen voorjaar een ontmoeting met het medische team van medicijnenfabrikant Bayer. Het bedrijf is bezig met de ontwikkeling van nieuwe, hoopgevende medicatie. Ze willen daarvoor meer weten over de ziekte, over de beleving daarvan en over de behoefte en het perspectief van de patiënt.

Vroege herkenning

Cardioloog dr. Peter Paul Zwetsloot (Erasmus medisch centrum Rotterdam) gaf uitleg over ATTR-amyloïdose. Een ernstige, zeldzame ziekte die ontstaat als het eiwit transthyretine (TTR) onstabiel wordt en zich ophoopt in verschillende organen, bijvoorbeeld in het hart. Door de opstapeling wordt de normale functie van het orgaan verstoord. Dr. Zwetsloot legde uit hoe de ziekte werkt en welke verschillende types er zijn. Hij besteedde vooral aandacht aan vroege herkenning en diagnose. Hier nog eens een opsomming van de symptomen:

• Vermoeidheid: een aanhoudend gevoel van moeheid of zwakte
• Pijn: gewrichtspijn of neuropathische pijn, vaak in de handen en voeten
• Tintelingen of gevoelloosheid in de handen en voeten, wat duidt op zenuwschade.
• Veranderingen in het gezichtsvermogen: problemen met kijken of een wazig zicht.
• Hartproblemen, met symptomen als kortademigheid, een onregelmatige hartslag of gezwollen benen.
• Maag-darmklachten, zoals diarree, obstipatie, buikpijn.
   

Behandelachterstand

Ben Woltering, bestuurslid van SAN, gaf uitleg over de organisatie van SAN en de internationale inbedding. Hij benadrukte het belang van intensieve samenwerking met farmaceutische bedrijven, bijvoorbeeld bij onderzoek naar medicijnen en steun bij registratie van geneesmiddelen. Hij gaf ook informatie over andere types amyloïdose en wees op het grote probleem dat de diagnose van dit ziektebeeld vaak zo laat wordt gesteld. In het begin zijn de symptomen vaag, en moeilijk te herkennen, daardoor kan de ziekte zijn verwoestende werk blijven doen en ontstaat er al snel een behandelachterstand. Medici en specialisten op de hoogte brengen van het ziektebeeld, en een grotere alertheid voor de ziekte bewerkstelligen, zijn twee van de speerpunten van SAN.
 

Diepe sporen

Charissa Maduro is al jaren actief bij SAN als ambassadeur. Zij is sinds haar vroege jeugd bekend met (erfelijke) h(ATTR)-amyloïdose. Met haar ervaringskennis vertelde ze over de aandoening, over de problemen die daarbij spelen, de zoektocht naar de diagnose en naar de behandeling binnen haar familie. Hoe ze daarmee is omgegaan en gaat. Deze erfelijke variant van de ziekte heeft diepe sporen achtergelaten in haar familie. Veel familieleden zijn aan deze verschrikkelijke ziekte gestorven. De vraag speelt wie wel of niet erfelijk belast is. Wat als je de ziekte erft? Wanneer laat je je testen? En wat betekent het bij een eventuele kinderwens? De deelnemers volgden Charissa's aangrijpende verhaal met veel belangstelling en medeleven.
 

Gemotiveerd verder

De bijeenkomst had voor alle deelnemers waarde. Het team van Bayer kreeg door de ervaringen recht uit het hart van een patiënt, meer begrip over de ziekte en de beleving daarvan. Ook kregen ze door het verhaal van dr. Zwetsloot inzicht in het perspectief van de arts die de diagnose stelt en de behandeling begeleidt.

De oproep van SAN om meer aandacht te genereren voor vroege herkenning en diagnose wil Bayer verwerken in 'bewustzijns-campagnes' voor het grote publiek. Bayer zal zich ook blijven inzetten voor de SAN-ontmoetingsdag, en voor toekomstige projecten van onze organisatie.

De SAN-vertegenwoordigers waren vooral blij met de aandacht van het medische team van Bayer voor dit zeldzame ziektebeeld, en de gevolgen daarvan voor patiënten en hun familie, in de verwachting dat het de onderzoekers motiveert om verder te gaan met de ontwikkeling van medicijnen die de ziekte nog beter onderdrukken, of liever: de wereld uit helpen.
 

Effect van overleg

Wij vroegen de medewerkers van Bayer welk effect onze inbreng heeft op hun onderzoek naar medicijnen.

Antwoord: “Dit soort voorlichting geeft ons de kans om te onderzoeken wat patiënten en artsen belangrijk vinden en hoe Bayer een rol kan spelen bij die behoefte. Het gaat uiteindelijk om meedenken, leren en bekijken hoe geneesmiddelen het beste passen in de dagelijkse praktijk voor zorgverlener en patiënt.”

Helpt het overleg om meer aandacht voor de ziekte te genereren, en dus voor het ontwikkelen van specifieke medicijnen en voor de diagnostiek?

“Zeker, het geeft ons meer inzicht in de belangrijkste behoeftes en valkuilen bij de behandeling van amyloïdose. Wij hebben begrepen van SAN dat er nog altijd veel behoefte is aan meer bekendheid over het ziektebeeld, zodat patiënten in een vroeger stadium van de ziekte opgespoord worden en beter geholpen kunnen worden. Wij zullen ons naar het grote publiek dan ook meer uitspreken over de symptomen van de ziekte, en over de actie die ondernomen kan worden.”

Biedt Bayer financiële steun aan SAN, waarom en voor welk soort projecten?

“We werken graag samen met patiëntenverenigingen. De ervaring heeft geleerd dat we veel kennis en kunde kunnen delen. Daarnaast werken we mee aan speciale projecten, door kennis en inzichten te delen en soms ook door middel van financiële ondersteuning, het liefst samen met andere geneesmiddelenbedrijven.”