Onlangs hebben wij u geïnformeerd over de adviesprocedure bij het Zorginstituut Nederland (ZIN) over de opname van daratumumab in het basispakket geneesmiddelen bij de behandeling van AL-amyloïdose. Daratumumab biedt voor de patiënt grote voordelen: het laat zeer goede behandelresultaten zien en is veel beter te verdragen door de patiënt. Ondanks deze grote voordelen heeft, tegen onze verwachting in, ZIN besloten om een negatief advies uit te brengen.
Goede resultaten
Daratumumab is een geneesmiddel dat zeer goede resultaten boekt bij de behandeling van AL-amyloïdose en wordt met name ingezet bij herhaalbehandeling. Meestal heeft dan als eerstelijnsbehandeling een chemotherapiebehandeling in combinatie met een autologe stamceltransplantatie plaatsgevonden. Als de ziekte na enige jaren weer actiever wordt kan daratumumab als tweedelijnsbehandeling worden ingezet. Naast dat het medicijn zeer goede resultaten geeft in het onderdrukken van de ziekte is het voor patiënten veel beter te verdragen dan bv. de combinatie van zware chemokuren en stamceltransplantatie.
Op onze website is in diverse artikelen aandacht gegeven aan daratumumab, zoals in het verslag over het AL-amyloïdosecongres in Brussel van juli 2024. (zie bijvoorbeeld Hoe ziet de toekomst er uit? (congres Brussel deel 5) | Amyloïdose Nederland)
Voor alle AL-patiënten
Momenteel wordt daratumumab nog niet vergoed bij de eerstelijnsbehandeling. Gezien de goede resultaten van het medicijn en het feit dat het veel beter te verdragen is voor de patiënt is het van groot belang dat het voor iedereen beschikbaar komt, dus ook bij de eerste behandeling na de diagnosestelling van AL-amyloïdose.
ZIN toetst medicijnen op kosten en effectiviteit en adviseert over opname in het basispakket (waarin is vastgelegd welke medicijnen vergoed worden).
ZIN heeft een aantal rapportages laten opstellen voor advisering op deelgebieden: een farmacotherapeutisch rapport, een budgetimpactanalyse en een farmaco-economisch rapport. En vraagt daarnaast een aantal betrokken organisaties voor commentaar.
Uiteraard is ook aan Amyloïdose Nederland, de patiëntenorganisatie die volledig gericht is op het behartigen van de belangen van amyloïdosepatiënten, gevraagd om een reactie en we hebben aangegeven daar zeer positief tegenover te staan.
Teleurstellende uitspraak
Nadat we ons advies uitbracht hadden, kregen we onlangs bericht van ZIN dat men een negatief besluit genomen had. We hebben onmiddellijk contact opgenomen met ZIN om onze verbijstering uit te spreken over dit oordeel.
Hoe kan het zijn dat amyloïdosepatiënten een goed werkend medicijn onthouden wordt? Met goede behandelresultaten, veel beter te verdragen door de patiënt, met minder heftige gevolgen voor de levenskwaliteit! Bovendien wordt het in meerdere landen om ons heen al toegepast en vergoed, zoals België, Verenigd Koninkrijk, Duitsland en Frankrijk.
ZIN heeft ons aangegeven begrip te hebben voor onze verontwaardiging en geeft aan niet te twijfelen aan de goede werking van het medicijn en de voordelen voor de patiënt. Het negatieve oordeel van ZIN is gebaseerd op twijfel over de ‘kosteneffectiviteitsanalyse’, die door de fabrikant (Janssen) is aangedragen. Deze analyse zou van ‘onvoldoende kwaliteit’ zijn. U kunt het besluit van ZIN lezen op: Advies - niet vergoeden daratumumab (Darzalex®) voor de behandeling van een vorm van amyloïdose | Advies | Zorginstituut Nederland
Gevolg is dat de fabrikant een nieuwe analyse moet opzetten en aandragen alvorens de procedure weer opgestart wordt. En dit betekent op zijn minst zes maanden achterstand!
Amyloïdose Nederland zet zich volop in om dit proces te versnellen en bij te dragen aan een zo snel mogelijk positief besluit inzake toelating van daratumumab bij behandeling van AL-amyloïdose!
Vragen en/of opmerkingen? Graag mailen naar redactie@amyloidose.nl
Steun ons
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier