Het belangrijkste doel van het onderzoek is om uit te vinden hoe daratumumab monotherapie werkt als behandeling van stadium 3B AL-amyloïdose. Stadium 3B AL amyloidose betekent een vorm van AL-amyloidose waarbij het hart zeer ernstig is aangedaan en waarvan we weten dat de huidige therapie mogelijkheden onvoldoende zijn. Daratumumab is een soort monoklonaal antilichaam (eiwit) dat zich richt op een specifiek type immuuncellen (plasmacellen) in het lichaam die bij AL-amyloïdose afwijkende eiwitten (amyloïde) aanmaken. Daratumumab is een goedgekeurd geneesmiddel voor de behandeling van multipel myeloom (een andere plasmacelaandoening), maar het is nog niet goedgekeurd voor de indicatie AL-amyloïdose en kan nog niet worden voorgeschreven door artsen buiten het onderzoek om.
Doel onderzoek
De informatie die we tijdens dit onderzoek verzamelen, hebben we nodig om uit te zoeken of de geteste behandelingswijze in dit onderzoek werkzaam en veilig is.
Deelname
Als u besluit om mee te doen, is de maximale protocol behandelingsduur 2 jaar voor u. Indien u voordeel heeft van de behandeling met de onderzoeksmedicatie na 2 jaar, of wanneer de studie is beëindigd, is er de mogelijkheid voor u om door te gaan met de behandeling met daratumumab. De daadwerkelijke duur van uw deelname aan het onderzoek kan variëren. Dit komt omdat u de onderzoeksmedicatie blijft innemen zolang u er baat van ondervindt. Uw arts zal daarna uw aandoening blijft volgen. Dit is een open label, multicentrische, eenarmig onderzoek. Het onderzoek wordt uitgevoerd in 3 landen, en er zullen 40 proefpersonen aan deelnemen. Eenarmig betekent dat alle proefpersonen aan het begin van de studie dezelfde behandeling (daratumumab) krijgen. Open label betekent dat zowel u als uw onderzoeksarts/team weet welke behandeling u ontvangt.
Aanmelden en meer informatie
UMC Utrecht, afdeling hematologie. De onderzoeksarts is Prof Dr Monique Minnema. Verdere informatie is te verkrijgen via het studieteam hematologie, tel: 088 7555878 of email: hemat-research@umcutrecht.nl