Korte samenvatting van de studie
In deze internationale open-labelstudie wordt het langetermijneffect van tafamidis bestudeerd in patiënten met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart (cardiomyopathie). Tafamidis is een onderzoeksmiddel dat de vorming van amyloïd remt. Een recente studie heeft laten zien dat tafamidis gunstige effecten heeft bij patiënten met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart. Om meer gegevens te verkrijgen over de effecten van tafamidis op de lange termijnloopt sinds kort de ATTR-ACT extensiestudie in het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG).
Tafamidis is in Nederland geregisteerd voor de behandeling van mensen met erfelijke ATTR-amyloïdose en beginnende klachten van zenuwschade (polyneuropathie). Voor patiënten met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart (cardiomyopathie) is het nog niet geregistreerd.
Kijk hier voor de patiëntinformatie bij deze studie.
Looptijd van het onderzoek
De duur van het onderzoek is maximaal 60 maanden. Indien tafamidis in Nederland geregisteerd is voor de behandeling van mensen met ATTR-amyloïdose met betrokkenheid van het hart, zal de studie worden afgerond en ontvangen patiënten tafamidis via de behandelend specialist. Tijdens het onderzoek komen patiënten ten minste 11 keer naar het Universitair Medisch Centrum Groningen (om de zes maanden).
Aantal benodigde patiënten
Voor het gehele onderzoek zijn er 1400 proefpersonen nodig, in 48 onderzoekscentra in 16 landen.
Hoe kunt u in aanmerking komen voor deelname aan dit onderzoek?
Patiënten met ATTR-amyloïdose (zowel de verworven als de erfelijke vorm) met betrokkenheid van het hart (cardiomyopathie) komen in aanmerking voor dit onderzoek.
Uitsluitingscriteria
- Andere vormen van amyloïdose
- Zwangerschap
- Lever- en/of harttransplantatie
- Gebruik van bepaalde medicijnen
Meer informatie
Het expertisecentrum Amyloïdose in het UMCG, Dr. H.L.A. Nienhuis, internist-immunoloog, via 050 361 34 00 (secretariaat).