Geld en energie voor onderzoek naar behandeling

“De onderzoeken veranderen, evenals de ernst van de aandoeningen van de mensen die eraan lijden. De oude onderzoeken waren zuiverder: je kreeg een medicijn of een placebo en niet halverwege toch het medicijn. En je mocht niet ook een ander medicijn gebruiken. Dat is heel fijn voor de onderzoeker, want die krijgt een duidelijk resultaat. Dat snap ik wel. Ook als patiënt heb je baat bij een middel dat grondig en bewijsbaar is onderzocht en niet iets waarvan het bewijs flinterdun is en misschien niet eens aanwezig. Uiteindelijk gingen ze in die onderzoeken toch wel over tot toedienen van het effectieve medicijn bij de placebo.
In latere onderzoeken gingen mensen die het bestaande middel al gebruikten, daarbij het nieuwe proberen. Nu staat bij ATTR het medicijn tafamidis centraal, want dat werkt goed. En daar gaat in het nieuwe onderzoek het nieuwe middel dan bovenop. Het wordt een combinatieverhaal.”
Bij AL werkte het middel – tot nu toe – niet. Het is bemoedigend dat die onderzoekers dan toch door blijven zoeken.
“Het is ook leuk om aan zulke projecten deel te nemen. Echt enthousiasmerend. Je moet niet in een academisch ziekenhuis gaan werken als je daar geen lol in hebt. Je werkt samen in heel Nederland, je krijgt nieuwe inzichten, je bouwt heel veel kennis op. Je ziet hoe het doorgroeit in het vak. Dat geeft mij energie.”

Wie bedenkt het?

Iemand verzint een medicijn, wie doet dat? Hoe werkt het? Komt de vraag van artsen, of zoekt een farmabedrijf naar een manier om geld te verdienen? Wie neemt het initiatief?
“Het is in de eerste plaats een samenwerkingsverband van verschillende specialisten, artsen, ict-mensen, chemici.
Een farmabedrijf moet miljoenen euro's/dollars in de ontwikkeling van een nieuw medicijn stoppen. En als het om een zeldzame ziekte gaat als amyloïdose, met een kleine patiëntengroep, moeten ze een hoge prijs vragen om dat terug te verdienen. De meeste onderzoeken, die veel geld kosten, leiden nu eenmaal zelden tot een succes. Aardig wat bedrijven hebben zich toegelegd op zeldzame ziektes. Weinig patiënten, maar je vangt wel de hoofdprijs, omdat er geen andere behandelopties bestaan. De farmabedrijven hebben er belang bij dat er meer alertheid komt bij artsen om de juiste diagnose te stellen, zodat die het medicijn gaan voorschrijven aan hun patiënt.
Vanuit de artsen is er natuurlijk behoefte aan effectieve medicijnen. Je hebt een ziektebeeld, je weet een beetje hoe die ziekte werkt, dan ga je bedenken hoe je dat kunt benaderen. Je probeert een bestaande medicijntechniek uit bij een bepaald ziektebeeld. Zo is de RNA-techniek die nu wordt ontwikkeld bij andere ziektebeelden, spectaculair. Daarbij wordt de inhoud van stamcellen zo veranderd dat die de kankercellen herkennen en doden. Er is een techniek om stofjes te bouwen, waarmee je een passende sleutel voor een bepaald slotje kunt maken. Dan moet je de vaardigheid hebben om de moleculaire structuur te zien, een ruimtelijk beeld te maken van wat je bedoeling is. Superinteressant.”
Ook daar zit een hoop proberen en mislukking in.
“Je hebt wel een miljoen mogelijkheden, waarvan er uiteindelijk drie overblijven waar je wat mee kunt.”

In hokjes denken

Hoe verhoudt de hartbehandeling van amyloïdosepatiënten zich tot de behandeling van hartpatiënten zonder amyloïdose. Je krijgt het zelfde pilletje, maar de omstandigheden zijn heel anders.
“We weten het tot bepaalde hoogte. Meestal denken wij een beetje in hokjes. Je checkt de kransslagader, bloedplaatjesremmer, je gaat het hele hartrijtje af, hoe is de hartfunctie, dan schrijf je bepaalde medicijnen voor. Vervolgens kijk je: hoe is het met de bloeddruk, met de nierfunctie, daar pas je het medicijn weer op aan. Misschien voeg je iets toe. Per patiënt krijg je een totaalbeeld waarop we de medicijnen voorschrijven. Dat is ingewikkeld, en we doen het misschien niet altijd slim. Het hangt af van je kennis. Gemiddeld doen we het redelijk, we kunnen het waarschijnlijk beter doen. Nu heb ik het over de recht-toe-recht-aan-hartpatiënt. Komt er amyloïdose bij, dan moeten we kijken of de gebruikelijke hartmedicijnen van toepassing zijn. Daar is nooit onderzoek naar gedaan. Dus je past iets toe, waarvan je officieel niet weet of dat de beste manier is.

Het is een kwetsbare patiëntengroep, de mensen zijn al behoorlijk ziek voordat wij hen zien. Hun conditie is niet goed. Het is een wisselwerking tussen de hartaandoening en een slechte conditie.”

Bijwerkingen

Hebben de amyloïdosemiddelen invloed op de hartmedicijnen?
“Tafamidis heeft nagenoeg geen bijwerkingen, die kun je gewoon met hartmedicijnen geven. Misschien moet je extra alert zijn op nierproblemen. Chemo voor patiënten met AL is een ander verhaal, daar zitten veel bijwerkingen aan, bijvoorbeeld een klap op het hart, vocht, infecties. Bij chemo voer je een heel ander behandelbeleid. Daratumumab, tja, ik denk niet dat iedereen het aankan, en ik zie niet dat hartproblemen er altijd van opknappen.
De hematoloog kijkt heel anders naar het ziektebeeld dan wij. De hematoloog kijkt naar het bloed: zijn de antistoffen en de lichte keteneiwitten gedaald? Wij cardiologen kijken naar wanddikte, geleiding, naar hartgerelateerde stoffen in het bloed.
Het komt wel voor dat de eiwitten uit het bloed zijn weggepoetst, terwijl je nog steeds hartafwijkingen ziet. Cardiologie en hematologie zijn een beetje twee werelden die bij elkaar moeten komen. Nu we regelmatig met de verschillende disciplines om tafel zitten neemt het besef toe dat je het van verschillende kanten moeten bekijken. Zeker voor amyloïdose is dat zo. Ineens hebben we mensen met verschillende inzichten en smaken bij elkaar. Je kunt nu eenmaal niet van de hematoloog verwachten dat hij op de hoogte is van alle hartdingen. Zo krijgt hij wel de kans om over de hartdingen na te denken.
Het is een beetje hoe je de zorg inricht. Je kunt als cardioloog veel betekenen voor je patiënt, maar je moet ook weten wat je beperkingen zijn. En bij vragen altijd om advies naar de expertisecentra.”