De afgelopen jaren hebben er positieve ontwikkelingen plaatsgevonden rond de behandelmogelijkheden voor AL-amyloïdose. Dit heeft geleid tot een nieuwe behandelrichtlijn.
Een werkgroep van de HOVON en de Nederlandse Vereniging van Hematologie hebben deze richtlijn nu gepubliceerd. De nieuwe richtlijn biedt veel houvast voor behandelaars en patiënten. Wij spraken met prof. dr. Monique Minnema, hematoloog in UMC Utrecht en lid van de Medische Adviesraad van Amyloïdose Nederland, en drs. Ben Woltering, lid van het bestuur van Amyloïdose Nederland. Monique Minnema is voorzitter van de commissie die de behandelrichtlijn heeft opgesteld. Ben was namens onze patiëntenvereniging betrokken.
Betere behandelmogelijkheden
Wat was de aanleiding voor een nieuwe richtlijn?
Monique Minnema (MM): “De directe aanleiding was dat er een medicijn onderzocht is, dat goede behandelresultaten geeft en beter te verdragen is door de patiënt. Dat medicijn is daratumumab, en is een vorm van immuuntherapie. Het is een antistof, die als onderhuidse injectie toegediend wordt. Dat kan als monotherapie of in combinatie met chemotherapie ingezet worden.
De combinatie daratumumab met chemotherapie bij niet eerder behandelde patiënten met systemische AL-amyloïdose biedt grote voordelen: het is effectiever, geeft niet meer bijwerkingen dan chemotherapie alleen (behalve infecties), is relatief veilig en heeft ook een overlevingsvoordeel aangetoond met langere opvolging van de patiënten.”
Verbeteringen
Wat zijn de belangrijkste verschillen/verbeteringen ten opzichte van de vorige richtlijn?
MM: “Het belangrijkste verschil is dat we de combinatie daratumumab met chemotherapie als voorkeursbehandeling vermelden, bij niet eerder behandelde patiënten (als eerstelijnsbehandeling). Nu wordt nog vaak autologe stamceltransplantatie (met eigen stamcellen) in combinatie met chemotherapie ingezet, maar dit is een zeer zware behandeling voor de patiënt, die de meeste patiënten niet kunnen verdragen, en mogelijk is de daratumumab-combinatie net zo effectief. Momenteel is de vergoeding van daratumumab als eerstelijnsbehandeling niet opgenomen in het verzekeringsbasispakket. Het Zorginstituut Nederland (ZIN) werkt momenteel aan een advies voor het ministerie van VWS over toelating in het basispakket. De voordelen zijn evident, ons behandeladvies is duidelijk zeer positief.” (Noot van de redactie: Amyloïdose Nederland is betrokken bij dit traject en heeft daarover een positief advies over uitgebracht aan het Zorginstituut Nederland, zie onze website)
Grote veranderingen
Kun je iets vertellen over hoe zo'n richtlijn tot stand komt?
MM: “Dit is de tweede richtlijn voor behandeling van AL-amyloïdose. Zo’n richtlijn wordt geactualiseerd als er grote veranderingen hebben plaatsgevonden. Afhankelijk van het tempo en de aard van de inzichten kan dat vaak of juist minder vaak gebeuren. Soms na een jaar, maar het kan ook vijf jaar duren voordat er aanleiding is. “Het initiatief komt vanuit samenwerking in HOVON (Stichting Hematologie-Oncologie Volwassenen Nederland), waar één van de werkgroepen de richtlijnen van amyloïdose beheert. De werkgroep kiest een voorzitter en een groep artsen werkt dan aan de richtlijn.
Het produceren van zo’n richtlijn is een langdurig en intensief proces. De betrokken artsen doen dit naast hun gewone werk. Er wordt veel tijd besteed aan literatuuronderzoek, alle referenties worden nagelezen en als het concept klaar is, gaat het nog meerdere fasen door voordat het definitief is. Zo wordt het besproken in de HOVON-werkgroep, na diens aanpassingen gaat het via de Nederlandse Vereniging van Hematologie naar alle hematologen voor aanvullende
commentaar. Na verwerking van alle aanpassingen en aanvullend commentaar wordt het op de website van de Nederlandse Vereniging van Hematologie geplaatst. De richtlijn wordt in een speciale modulevorm op de website gepubliceerd.”
De publicatie
Hoe worden de behandelaars in alle ziekenhuizen geïnformeerd over de nieuwe richtlijn?
MM: ”De Nederlandse Vereniging van Hematologie stuurt een e-mail-bericht aan alle hematologen en hematologen in opleiding zodra de richtlijn gepubliceerd is. Zo’n richtlijn is te complex voor bespreking in studieprogramma’s, maar wordt wel besproken bij de bijscholingsprogramma’s voor hematologen. De informatie is specifiek gericht op hematologen en wordt niet actief naar andere medische specialismen verspreid, maar de richtlijn is openbaar en door iedereen in te zien.”
Goed resultaat voor patiënt
Ben Woltering was gevraagd om namens de patiëntenvereniging Amyloïdose Nederland (SAN) deel te nemen aan de totstandkoming van de nieuwe richtlijn.
Wat vind je van het resultaat?
BW: “Ik vind het een geweldig resultaat. Uiteraard kan ik niet de kwaliteit op medisch niveau beoordelen, maar de grondige wijze van onderzoek, onderbouwing, beschrijvingen en vastlegging is indrukwekkend. UMC Utrecht staat internationaal zeer hoog aangeschreven als kenniscentrum voor AL-amyloïdose en dit is weer een belangrijke stap voorwaarts in behandeling van de ziekte.”
Waaruit bestond de bijdrage vanuit de patiëntenvereniging?
BW: ”De werkgroep vroeg of ik vooral op tekstueel gebied naar de richtlijn wilde kijken en qua lay-out. Weliswaar is deze primair bedoeld voor de hematologen, maar ook voor patiënten is het een belangrijk document. De richtlijn is nu overigens geen papieren document meer, maar als module in hele goede digitale vorm opgezet, met hele duidelijke rubricering, toelichtingen, etc.”
In gesprek met de arts
Hoe kan de patiënt zelf het beste de richtlijn gebruiken?
BW: “Belangrijk voor de patiënt is dat hij weet dat er officiële richtlijnen en protocollen zijn voor de behandeling en dat deze alle informatie bevatten over de beste behandelingen. De patiënt kan er zelf in lezen en daarmee kennis opdoen en zich begrippen eigen maken. Het is een heel goede bron om te begrijpen wat de ziekte inhoudt en welke behandelmogelijkheden er zijn. Daarmee kan de patiënt zich optimaal informeren, ook over de eigen situatie.” “Ik zou de patiënt aanraden om met de behandelaar te praten over de richtlijn en met elkaar te bespreken wat deze in je eigen situatie kan betekenen. Als de behandelaar geen weet heeft van de richtlijn is het sowieso goed om het bestaan ervan onder de aandacht te brengen. Het is belangrijk om als patiënt goed geïnformeerd het gesprek aan te gaan met de behandelaar om zo ook goed de opties te kunnen beoordelen en af te wegen, die voor de behandeling voorgesteld worden.”
De richtlijn is primair opgesteld voor hematologen. Wat adviseer je de patiënt als de behandelend specialist, die vaak geen hematoloog is, geen weet heeft van deze nieuwe richtlijn en weinig interesse toont om zich erin te verdiepen?
BW: “Ik adviseer de patiënt om alle vragen te stellen die je wilt stellen en als de specialist aangeeft hier niet in geïnteresseerd te zijn, zou ik snel een andere specialist zoeken! En als de specialist er wel voor open staat, maar toch afwijkt van de geadviseerde behandeling zou ik als patiënt blijven doorvragen waarom er afgeweken wordt en bij twijfel een second opinion vragen.”
Aanvullende informatie
Waar kunt u de richtlijn vinden?
De herziene richtlijn Behandeling AL-amyloïdose is inmiddels online.
Wat is HOVON?
Voor meer informatie over HOVON, klik hier voor de website.
Wat is de Vereniging voor Hematologie?
Voor meer informatie over de Vereniging voor Hematologie.
Andere richtlijnen amyloïdose
Naast de richtlijn voor behandeling van AL-amyloïdose zijn er meer richtlijnen voor zorgverleners ontwikkeld. Deze zijn in te zien via de website van het Amyloïdose-expertise-netwerk.
Wie is Prof. dr. Monique Minnema
Vanaf 2005 werkt Monique Minnema in het UMC Utrecht en is zij, naast haar functie als hematoloog, hoofd van het hematologie-studieteam. Ook vervult ze lokale en hoofdonderzoeksfuncties bij meer dan 20 studies. In 2019 is zij hoogleraar geworden, met als leerstoel Hematologie, B cel kankers. Al lange tijd werkt ze intensief samen met Amyloïdose Nederland en is lid van de medische adviesraad. Meer lezen over Monique Minnema?
Wie is drs. Ben Woltering
Ben Woltering is sinds 2016 bestuurslid van de Stichting Amyloïdose Nederland. Als patiënt heeft hij zich direct tijdens een begin-bijeenkomst aangesloten.
Ben heeft een medische achtergrond en is in de dagelijkse praktijk, na een goed herstel, nog werkzaam als bedrijfsarts. Zijn kennis draagt veel bij aan de ontwikkeling en professionalisering van SAN. Zijn takenpakket in het bestuur bestaat vooral uit algemene zaken, medische contacten, contacten met farmaceutische bedrijven en het volgen van congressen. Ben is ook namens SAN actief in verschillende internationale organisaties, zoals de Amyloidosis Alliance, de overkoepelende patiëntenorganisatie, en ISA, International Society of Amyloidosis, waarvoor hij in mei jl. nog in Rochester/Mayo clinic (VS) was. Hier werd de meest recente informatie over amyloïdose gedeeld, zoals over behandelingen, medicatie en te verwachten toekomstige ontwikkelingen.
Vragen naar aanleiding van dit artikel?
We zien uw vragen graag tegemoet per email op redactie@amyloidose.nl
Steun ons en word donateur!
Amyloïdose Nederland (SAN) heeft uw steun hard nodig om de belangenbehartiging van amyloïdosepatiënten te kunnen voortzetten en uitbouwen. Wij worden in toenemende mate betrokken bij belangrijke ontwikkelingen en onderzoeken op het gebied van diagnosestelling en behandeling van amyloïdose. De ontwikkelingen gaan snel en bieden hoop voor een steeds betere behandeling. Als patiëntenorganisatie vertegenwoordigen wij de Nederlandse patiënt bij
internationale organisaties, bij opzet van trials in Nederland en bij bijvoorbeeld toelatingsprocedures voor vergoeding van medicijnen. Met uw bijdrage kunnen we deze vertegenwoordiging uitbouwen en professionaliseren en onderzoek ondersteunen.
Dank voor uw steun en bijdrage. Klik hier