Daratumumab ter beoordeling opnieuw bij ZIN

Gedurende 2025 heeft het SAN-bestuur meerdere keren contact gehad met de secretaris van de commissie van Zorginstituut Nederland (ZIN) om te benadrukken dat de goedkeuring niet langer uitgesteld moet worden. Patiënten hebben dit nodig. Helaas kwam het niet tot een besluit en werden er aanvullende onderzoeksgegevens geëist van de fabrikant. Nu, ruim een jaar later, werd er weer een vergadering gehouden, van de ‘adviescommissie pakket’ (ACP) van het Zorginstituut. Het bestuur van SAN kreeg vijf minuten om de noodzaak van toelating van daratumumab voor de patiënt in te spreken vanuit ons gezichtspunt.  

Zware stamceltransplantatie

Bestuurslid Jeroen Smits liet namens SAN weten dat AL-amyloïdose ‘een geniepige ziekte’ is. Met symptomen die zich vanuit diverse richtingen aandienen. Daardoor duurt het vaak jaren voordat de juiste diagnose wordt gesteld. Bij de helft van de patiënten schiet de standaardbehandeling tekort en is aanvullende therapie nodig, meestal een zware stamceltransplantatie die slechts procent van de patiënten aankan. Voor 30 tot 40 procent van de patiënten, bij wie het hart is aangedaan en er onvoldoende conditie is, is de levensverwachting minder dan een jaar. Op dit moment ligt de algehele vijfjaarsoverleving op 65 procent. Met de beschikbaarheid van daratumumab zou dit percentage stijgen naar 76 procent – wat neerkomt op zestien minder overlijdens na vijf jaar.  

Persoonlijk relaas

Smits deelde ook zijn persoonlijk relaas met de ziekte. Na ruim acht jaar en contact met vier verschillende specialisten kreeg hij in 2016 de diagnose AL-amyloïdose toen er al erg veel schade was: hij kon niet meer lopen, was 40 kilo afgevallen en kampte met extreme bloeddrukdaling, diarree en polyneuropathie. Omdat chemokuren onvoldoende uitzicht boden, bleef alleen de optie van een stamceltransplantatie over.  

Binnen patiëntenorganisatie klinken vergelijkbare verhalen. Eén bestuurslid werd op zijn 40e gediagnosticeerd en na het zware standaardtraject op zijn 42e arbeidsongeschikt - "onvrijwillig gepensioneerd" - totdat daratumumab, jaren later, de weer opgevlamde ziekte tot stilstand bracht. Een ander bestuurslid, veertien jaar geleden gediagnosticeerd met zwaar aangetaste nieren, zag de ziekte vorig jaar heftig terugkeren tot bijna dialyseniveau; daratumumab bracht binnen een half jaar, na 16 injecties, succes — zonder werkonderbreking of vervelende bijwerkingen. 

Na het verhaal van Smits kregen medisch specialist (i.c. prof.dr.Monique Minnema van UMC Utrecht) en de vertegenwoordiger dan de fabrikant (Johnson @ Johnson) de ruimte om in te spreken.  

De werking van het medicijn voor de behandeling van AL-amyloïdose is ruimschoots aangetoond in meerdere onderzoeken: het is een zeer effectief middel dat levensreddend kan zijn en goed verdragen wordt door de patiënt.  

Het bestuur van SAN betreurt het ten zeerste dat het hele advies- en besluitvormingsproces al zo lang loopt! Dit medicijn is al vijf jaar goedgekeurd voor de EU en wordt inmiddels ook toegepast in vrijwel alle landen om ons heen. Ieder jaar uitstel kost 16 tot 20 patiënten het leven!  

SAN zet zich met enorme energie in om bekendheid te geven aan de ziekte en om daarmee te bereiken dat de diagnose in een zo vroeg mogelijk stadium gesteld wordt. De traagheid van het advies- en beslissingsproces rond daratumumab heeft al veel te lang geduurd, vindt het bestuur.  Helaas zal er niet binnen een half jaar tot een definitieve toelating besloten worden, gezien het advies-, besluitvormings- en onderhandelingstraject dat doorlopen moet worden. Het bestuur beraadt zich op meer acties.   

De inspreektekst kunt u hier lezen: (Toespraak ACP)

Ook is er een brief overhandigd. Die kunt u hier lezen: (Brief ACP) 

Prof.Dr. Minnema niet optimistisch over toelating daratumumab

Naast het inspreek-moment voor SAN was er ook een inspreekmoment voor de medisch specialist (i.c. prof.dr.Monique Minnema van UMC Utrecht).   

Monique, je hebt ingesproken op de vergadering van de ACP van ZIN, vanuit welke hoedanigheid deed je dat?

“Ik sprak in namens de beroepsgroep, deze wordt vertegenwoordigd door de Nederlandse Vereniging voor Hematologie die weer taken delegeert aan de HOVON Myeloom werkgroep.” 

Wat was de kern van je betoog?

“De kern was dat AL-amyloidose een kleine groep patiënten betreft met gemiddeld een veel hogere ziektelast dan Myeloom patiënten, waar het middel al toegepast wordt. Een gerandomiseerde fase III studie laat op alle punten voordeel zien voor de patiënt. Ik begrijp niet dat de beoordeling van dit dossier zo lang duurt.“ 

Hoe zijn jouw ervaringen met inzet van daratumumab?

“Daratumumab levert niet alleen op effectiviteit maar ook op tolerabiliteit (is het te goed te verdragen) hele goede resultaten. Dat is erg belangrijk voor AL-amyloïdose- patiënten die vaak veel klachten hebben en snel bijwerkingen ontwikkelen. Zowel bij toepassing bij de eerste behandeling als bij herhaalbehandelingen (als de ziekte terugkomt) zie ik hele goede resultaten.” 

In Europa is het middel al vijf jaargeleden goedgekeurd en wordt al voorgeschreven in vele landen om ons heen. Heb je zicht op wat de oorzaak van deze trage gang van zaken is?

“Ik zou geen duidelijke oorzaak kunnen aanwijzen. De Nederlandse overheid wil de totale zorgkosten drukken en de houding naar innovatieve geneesmiddelen en de fabrikanten die deze ontwikkelen was tijdens de vergadering ronduit vijandig.” 

Wat is je verwachting over het verdere proces om tot beschikbaarheid te komen?

“Voor dit dossier ben ik helaas niet optimistisch. In de berekeningen die door de ZIN worden gemaakt stelt men een eis van hele hoge korting. Het is maar de vraag of dat uiteindelijk ook bereikt gaat worden, daar heb ik uiteraard geen zicht op.”  

Zijn er of komen er binnenkort andere medicijnen beschikbaar die eenzelfde resultaat laten zien?

“Nee, er komen geen nieuwe medicijnen beschikbaar, wel zullen er weer studies starten, maar medicijnen beschikbaar krijgen wordt heel lastig.” 

De inspreektekst van prof. dr. Monique Minnema kunt u hier lezen: (Inspreektekst Monique Minnema)  

Steun ons!

De SAN zet zich in om de belangen van amyloïdose-patiënten te behartigen. Wij hebben uw steun nodig om ons werk te kunnen blijven doen: Steun ons | Amyloïdose Nederland