Hartfalen door amyloïdose (ATTR-cardiomyopathie) ontstaat doordat het eiwit transthyretine (dat gemaakt wordt in de lever) uiteenvalt in losse stukjes. Deze losse stukjes gaan aan elkaar vastplakken en zo wordt amyloïd gevormd. Bij ATTR-cardiomyopathie gaat dit amyloïd tussen de hartspiercellen zitten waardoor het hart minder goed kan knijpen en relaxeren. In het HELIOS-B onderzoek wordt gekeken of een medicijn, dat de aanmaak van transthyretine in de lever remt, gunstig is voor het hart.
Achtergrond
Wereldwijd zullen er ongeveer 600 deelnemers worden gerekruteerd en verdeeld over 2 groepen; de ene helft krijgt gedurende het gehele onderzoek placebo (nepmedicijn) en de andere helft krijgt het werkzame middel (vutrisiran). Het medicament moet 1x per 3 maanden worden gegeven; het gaat hier om een onderhuidse injectie. Het tegelijkertijd gebruiken van tafamidis is in de meeste gevallen niet toegestaan.
Doel
Het doel van het onderzoek is om na te gaan of vutrisiran een gunstig effect heeft op de prognose.
Stand van zaken
De studie is open voor inclusie van patiënten in het UMCG en het UMCU.
Deelname
Mensen met symptomen van hartfalen (oa. kortademigheid en vocht vasthouden) ten gevolge van ATTR-amyloïdose kunnen deelnemen aan deze studie.
Status
Er zijn van deze studie nog geen resultaten beschikbaar.
Informatie
Voor meer informatie kunt u contact opnemen met Prof. Dr. P. van der Meer, cardioloog; p.van.der.meer@umcg.nl of Dr. H.L.A. Nienhuis, internist; h.l.a.nienhuis@umcg.nl in het UMCGroningen of Dr. M.I.F.J. Oerlemans, cardioloog; m.oerlemans@umcutrecht.nl in het UMCUtrecht.