Eerste bewijs dat cardiale ATTR amyloïdose kan worden opgeruimd met antilichamen

Hartfalen door ATTR amyloïdose is een ernstige ziekte met een slechte prognose. Patiënten hebben klachten van benauwdheid en een verminderd inspanningsvermogen door het neerslaan van eiwitophopingen (amyloid) in het hart. Dit zorgt voor een verdikte en stugge hartspier. De huidige behandeling bestaat uit het stabiliseren van de ziekte met medicijnen. Er was tot op heden geen mogelijkheid om het al aanwezige amyloid op te ruimen.

“Het wegvangen van amyloid in het hart is een logische stap om zo de hartfunctie te verbeteren” volgens Peter van der Meer, cardioloog in het UMCG en een van de mede-auteurs van het artikel dat in de New England Journal of Medicine is gepubliceerd. “De resultaten van deze fase 1 studie zijn veelbelovend, maar meer onderzoek is nodig om de effectiviteit van het middel op klachten en prognose te bepalen.”

Hans Nienhuis, internist in het UMCG en coördinator van het Groningen Amyloïdose Expertisecentrum: “Een behandeling om amyloïd op te ruimen zou een belangrijke toevoeging zijn aan de huidige behandelingen waarmee we de aanmaak van nieuw amyloid kunnen verminderen en in het meest gunstige geval ziekteprogressie kunnen stoppen. Patiënten hebben vaak veel ziektelast, deze behandeling heeft de potentie om dat te verminderen. Deze studie laat zien dat het mogelijk is met toediening van een antilichaam gericht tegen amyloïd het afweersysteem aan te zetten het amyloïd op te ruimen.”

Volgens Van der Meer en Nienhuis komt er vervolgonderzoek, dat gericht zal zijn op verbetering van klachten en prognose. Ook het UMCG zal in dit onderzoek een rol spelen.