Recent heeft de afdeling hematologie van het UMC Utrecht een subsidie toegekend gekregen samen met vier andere Europese partners, waarmee een consortium is gevormd. De aanvraag heet EUREKA en coördinatie zal plaatsvinden door prof. Palladini van het het amyloïdose-centrum in Pavia (Italië). De andere drie partners zijn prof. Schönland van het amyloïdose-centrum in Heidelberg (Duitsland), dr. Paiva van het myeloom-instituut in Pamplona (Spanje) en dr. Miho uit Zwitserland voor ondersteuning bij de analyses d.m.v. Artificial Intelligence.
De subsidie valt onder het European Joint Program Rare Diseases, voor een onderdeel dat zich richt op de verbetering van diagnostiek en monitoring van zeldzame ziektes binnen Europa. De ondersteunende patiënten vereniging is Amyloidosis Alliance.
Wat gaat het consortium doen?
Prof. dr. Minnema: “Binnen dit nieuwe consortium willen we, na toestemming van de patiënt, materialen en gegevens van AL amyloidose patiënten van alle deelnemende ziekenhuizen gaan delen. Bloedmonsters zullen verzameld worden voor uitgebreide analyse, in Italië, van de vrije lichte keten. Gezuiverde amyloïd vrije lichte ketens uit bloed of urine worden in het UMC Utrecht gebruikt voor de ontwikkeling van een 3-dimensionaal (3D) hartmodel. Dit model is bedoeld om in het laboratorium onderzoek te kunnen doen naar cardiale amyloidose (hartschade door amyloïdose). Met dit 3D model willen we nagaan of er betere biomarkers en behandeling voor cardiale amyloidose ontwikkeld kunnen worden. Dit onderzoek gebeurt samen met de afdeling Experimentele Cardiologie van het UMC Utrecht onder leiding van dr. Oerlemans en dr. van Mill.
Ook zullen beenmergmonsters, met daarin de plasmacellen, naar Spanje en Duitsland worden gestuurd voor uitgebreide typering van de plasmacel, zowel op genetische aspecten als op expressie van de eiwitten aan het oppervlak van de plasmacel. Deze typering kan worden gebruikt voor het onderzoeken van nieuwe methoden om nog heel lage aanwezigheid van de plasmacellen te kunnen aantonen, ook wel minimale residuale ziekte (MRD) geheten.
Deze verzameling van materialen wordt gecombineerd met een registratie van gegevens van patiënten zoals datum van de diagnose, het type vrije lichte keten, het stadium van hartfalen en het type behandeling dat is toegepast met de respons op die behandeling.
In Nederland worden deze data al goed verzameld door de Nederlandse Kanker Registratie (NKR+) waarover eerder al een bericht verschenen is op deze website.
Het onderzoeksmateriaal zal komen van patiënten met nieuwe diagnose AL-amyloidose en die nog niet eerder behandeld zijn. In totaal zullen 400 patiënten deelnemen. Het project zal 3 jaar duren en in totaal is 1.1 miljoen Euro subsidie toegekend.
Samenvattend is het beoogd resultaat van het onderzoek:
- Betere biomarkers (‘waarschuwingssignalen”) vinden voor amyloïdose met hart-betrokkenheid
- Het ontwikkelen van betere behandelingsmethoden voor hart-betrokkenheid
- Het onderzoeken van methoden om amyloïdose in een heel vroeg stadium te kunnen aantonen
- Het onderzoeken van methoden om afwezigheid van de ziekte beter te kunnen vaststellen
Het project kan worden ingezien via deze website.
Note: over het 3D hartmodel van Dr Oerlemans en Dr van Mill is al eerder een bericht verschenen op de website van Amyloïdose Nederland